Rất nhiều người chưa biết, thậm chí là chưa bao giờ nghe nói về loại bệnh mang tên: “Bệnh hiếm”. Có lẽ vì nó hiếm gặp, tỷ lệ mắc bệnh chỉ dưới 1 phần 2.000 hoặc dưới 50.000 người, nên ít người biết đến hoặc để ý đến nó. Chỉ khi nào có con em, người thân bị bệnh, người ta mới biết đến khái niệm “Bệnh hiếm”. Vì là nhóm bệnh hiếm gặp nên không phải người dân và bác sỹ nào cũng có đủ thông tin khoa học về bệnh, từ đó dẫn đến việc bệnh nhân bị chẩn đoán muộn. Việc điều trị lại càng trở nên khó khăn. Trong khi đó chính sách dành cho bệnh nhân bị bệnh hiếm ở Việt Nam là chưa có. Mong muốn của những người làm cha làm mẹ của những bệnh nhân mắc bệnh hiếm là có chính sách dành cho người mắc bệnh hiếm, giúp cho việc điều trị bệnh được dễ dàng hơn; nhiều người cùng biết, đồng cảm và sẻ chia với họ nhiều hơn